لعقود من الزمان ، اقتصر تحرير الجينوم البشري على تعديلات صغيرة موضعية. اليوم ، في ورقة بحثية جديدة نشرت في عام @ScienceMagazine ، أظهر باحثون من مختبر @pdhsu أن تقنية إعادة تركيب الجسر قادرة على إعادة ترتيب الجينوم على نطاق واسع في الخلايا البشرية.
بناء على العمل السابق في عام @Nature الذي أدخل إعادة تركيب الجسر في الأنظمة البكتيرية ، اختبر الفريق 72 مرشحا طبيعيا في الخلايا البشرية. في حين أن القليل منها كان لديه نشاط قابل للقياس ، كان نظام واحد ، ISCro4 ، مناسبا لمزيد من التحسين.
من خلال الهندسة المنهجية لكل من بروتين الريكومبيناز ودليل الحمض النووي الريبي الدليل الخاص به ، قام الباحثون بتحسين ISCro4 ، حيث وصلوا إلى كفاءة إدخال تصل إلى 20٪ وخصوصية 82٪ لضرب أهدافه المقصودة في الجينوم البشري.
ثم تم اختبار نظام ISCro4 المحسن في تعديلات إثبات المفهوم - بما في ذلك استئصال التكرارات المرتبطة بالرنح في فريدريش وحذف BCL11A ، وهو هدف للخلايا المنجلية تم التحقق من صحتها - مما يشير إلى إمكانية التكنولوجيا للتطبيق العلاجي.
‏‎189.01‏K