这太疯狂了 科学家们刚刚在一次操作中编辑了100万个碱基的人类DNA 更为人知的CRISPR每次只能编辑几个字母,但这是人类基因组作为软件的第一个真实案例 1/
Arc Institute
Arc Institute2025年9月26日
几十年来,人类基因组编辑仅限于小规模、局部的修改。 今天,在@ScienceMagazine发表的一篇新论文中,来自@pdhsu实验室的研究人员展示了桥接重组酶技术能够在人体细胞中进行大规模基因组重排。
CRISPR 一直是一种粗糙的工具。它切割 DNA,然后希望细胞能正确修复。即使是 "精确" 版本也最多只改变 100 个碱基 这就是他们称之为 "基因组破坏" 的原因。
问题在于,大多数疾病并不是由一个错误引起的,而是由跨越数百万碱基的重复扩展和突变引起的,而CRISPR无法触及它们。
arc institute(Evo 的那些)工程化了 "桥重组酶",发现于细菌跳跃基因中。它们可以在人体细胞中插入、删除或反转长达 1 兆碱基的 DNA 片段(100 万个碱基!!!)
20%的插入效率和82%的特异性 切除导致弗里德里希共济失调的疾病 删除BCL11A,一个镰状细胞靶点
这意味着亨廷顿病、脆性X综合症、肌强直性营养不良症以及其他重复性疾病理论上首次触手可及。 ARC的愿景:EVO,他们的DNA基础模型,设计健康的基因组。桥接重组酶将这些变化精确写入它们应在的位置。
如果CRISPR是剪刀,那么这就是基因组的微软Word。 精准地剪切、复制、粘贴整段DNA。 这是生物技术和基因工程的十年,远未结束。
113.83K